宇宙最贵的治疗药纳入魁省医保范围

来自魁北克2021-10-15

魁北克省政府将在10月20日把目前全球最贵的药物Zolgensma纳入省医保范围内；只要您持魁省医疗保障卡 – 太阳卡，就可以享受这份福利。Zolgesma用以治疗罕见的遗传病 – 脊髓型肌肉萎缩症（SMA）。该药品一剂就需要280万加币。

“我惊呆了。昨天晚上，这是我几个月来第一次听到自己的笑声，”朱莉·特鲁比亚诺说。她是两个患有这种疾病的年轻女孩的母亲。这种疾病首先攻击肌肉，然后是吞咽系统，然后是呼吸，最后是心脏。

目前，魁北克的大多数脊髓性肌萎缩症儿童在诊断后一年内将在全身麻醉的状态下接受了 7 次腰椎穿刺和 7 次注射的治疗。然后在他们的余生中每四个月重复一次治疗。Zolgesma可以一劳永逸的解决该问题。

从下周开始，魁北克的医院将能够通过静脉输注给符合特定标准的 6 个月以下儿童注射 Zolgensma。之后将提高注射药物儿童的年龄段。

关于脊髓性肌肉萎缩症

在加拿大，每年约有万分之一的婴儿出生时患有SMA，这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是由SMN1基因缺陷或缺失引起。如果没有功能性SMN1基因，患有SMA的婴儿会失去负责呼吸、吞咽、说话和行走等肌肉功能的运动神经元。如果不进行治疗，肌肉会逐渐变弱。在最严重的情况下，超过 90% 的病例最终会导致瘫痪并最终导在2岁时死亡。这就是为什么必须尽早诊断SMA并开始治疗，包括主动支持性护理，以阻止不可逆的运动神经元丢失和疾病进展。

关于 Zolgensma

Zolgensma 是一种基因疗法，旨在通过替换缺失或有缺陷的基因SMN1来解决疾病的遗传根本原因。它在单次静脉 (IV) 输注过程中给药，将 SMN1基因的新工作副本传递到患者的细胞中，阻止疾病进展并恢复蛋白SMN 1的产生。

根据百度，在我国大约有3000万的SMA基因携带者。如果夫妻双方都是SMA基因携带者，那么生下的小孩会有极大的危险爆发脊髓性肌萎缩症。